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市场需求少、研发成本高 罕见病用药多依赖进口




Source：医药网Release time：2013-12-16Click：864次






生意社12月16日讯　一个拥抱、蹬一次被子、甚至大笑都有可能使他们骨折的“瓷娃娃”（成骨不全）；每次张口呼吸对他们来说都是一种奢侈的淋巴管肌瘤病；肝脾肿大的“戈谢病”；一次磕碰都可能致命的血友病；爬次楼梯比登天还难的“蓝嘴唇”病……这些都是普通人可能无法想象的罕见病，而目前罕见病患者的治疗药物基本依赖国外进口，造成很多罕见病患者只能选择昂贵的进口药或者无药可用。昨天，孤儿药界定与市场准入政策全国学术研讨会在中国药科大学召开，所谓“孤儿药”是指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，由于罕见病患病人群少、市场需求少、研发成本高，很少有制药企业关注其治疗药物的研发，因此被形象地称为“孤儿药”。

“什么叫罕见病？”上海交大医学院新华医院内科主任李定国教授介绍说，目前国内专家学者对此达成的共识是：发病率万分之一、患病率50万分之一的病种。“中国罕见病患者绝大多数都是穷人，因为知识缺乏，有的家庭生了一个孩子有问题会再生一个，他们不知道罕见病80%是遗传性疾病。”李定国介绍，罕见病患者相对分散，人数不多，但是病种多，此外由于医疗保障的缺失，高昂的医疗费用患者根本负担不起。治疗罕见病的“孤儿药”有多贵？李定国举了个例子：“福布斯”排行榜曾统计出全世界最昂贵的9种药，其中大部分都是孤儿药。为何这么昂贵？“市场小，研发费用高，投入与收益不符，所以药厂更愿意投入在其他大品种病上。”

“目前国际上通常认为罕见病大约有6000种左右，最可怕的是，这些病大多数能严重致残致死，只有1%左右可以治疗。但药物价高普通人难以承受，比如戈谢病每年治疗费用在200万—400万元左右，很多患者只能等死。”广州妇女儿童医疗中心内分泌代谢科主任、广东医学会罕见病学会分主任委员刘丽说，罕见病患者相当分散，比如戈谢病整个广东只有十来例，国内没有相关药品的研发，只能依赖全进口。

“截至去年，大陆上市的罕用药数目是130个。”中国药科大学国际医药商学院副院长丁锦希教授介绍说，美国自1983年作为全世界第一个实施《罕用药法案》的国家，到去年上市罕用药已经达到410个。

除了罕用药数目少，对于高昂费用，在医保保障上我国也显得捉襟见肘，“2009年版国家基本药物目录共列入307种药品，其中能够用于罕见病治疗的仅有3种，我国上市的130种罕用药中，进入国家医保目录的仅有57种，其中仅10种可以全额报销。”

在论坛上，丁锦希教授建议，完善罕用药特殊上市保障制度的相应配套制度，在上市审批注册、税收和基金资助等方面给予罕用药相应的鼓励政策。另外，还要提升国家基本药物目录和医保目录内罕用药的纳入水平，或者可以设立专门的《罕用药报销目录》，对于成本效益比较低的罕用药，尝试采取医保、个人负担、商业保险和民间捐资等多渠道救助方式。

对于罕用药的保障前景，丁锦希教授介绍说，2012年1月，国务院发改委发布的《国家药品安全“十二五”规划》中指出“鼓励罕见病用药和儿童适宜剂型研发”，“这代表了罕用药的研发与生产已经正式纳入了国家药品规划范畴。由此可见，保障罕用药的可及性，是新医改政策的重要制度目标。”


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